Medicamentos huérfanos: ¿drama o desafío?

Resumen

Introducción: los medicamentos huérfanos surgieron para el tratamiento de enfermedades raras, caracterizados por su alto costo, siendo los mismos de gran trascendencia por su impacto global para la salud pública y la sociedad.

Objetivo: describir el significado de los medicamentos huérfanos, rasgos del proceso de obtención, precios y retos en su aplicación.

Métodos: Se realizó una revisión bibliográfica narrativa mediante una búsqueda no estructurada de información con la utilización de publicaciones en idioma inglés y español. PubMed, ScIELO, Scopus fueron las bases de datos consultadas a través de Google Scholar. Para ello se emplearon los términos: medicamentos huérfanos/enfermedades raras, se seleccionaron 15 artículos de 30 detectados, a partir de su trascendencia en los últimos años en el abordaje de esta temática. Para la apreciación e interpretación de los documentos consultados se empleó el método analítico-sintético.

Desarrollo: se precisó que los llamados medicamentos huérfanos son fármacos no desarrollados ni comercializados por la industria farmacéutica, con un elevado costo, poca rentabilidad, demanda escasa por la baja prevalencia de enfermedades raras, que expresan la vigencia del drama sanitario asistencial y social como un dilema global. Conclusiones: Los medicamentos huérfanos son una necesidad asistencial sanitaria para enfermedades raras no resuelta en el mundo actual.

Conclusiones: los altos precios de los medicamentos huérfanos asociado a la poca rentabilidad por parte de la industria farmacéutica en el proceso investigación-producción-mercado son parte del imperativo dilema del desarrollo que enfrentan los sistemas sanitarios.